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摘要

随着社会经济发展、人口老龄化加剧和新冠疫情的影响，呼吸系统疾病的流行趋势越加严峻。肺纤维化作为呼吸系统疾病的重要类型，给中国患者、家庭和社会造成了严重的疾病负担和经济负担，且患者预后差。虽然肺纤维化被认定为罕见疾病，但全世界仅特发性肺纤维化患者数量已高达300万。根据蔻德罕见病中心最新发布的《中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告2024》的数据，如果按照年发病率9.7/10万计算，中国每年新发肺纤维化患者可能高达12.6万。随着中国人口老龄化加剧和发病率上升，这一数字还将进一步增加。经济负担方面，中国肺纤维化患者及其家庭的平均年直接支出占家庭收入的比例高达70.2%，远超世界卫生组织设定的灾难性医疗支出比例的阈值40%，更有32.4%的患者家庭因此产生了负债，这进一步加剧了家庭的经济困境。相较于一般罕见病，肺纤维化预后很差，如特发性肺纤维化患者从诊断开始的中位生存期仅为2-3年，患者五年生存率不足30%，且目前尚无根治方法。

近年来，国家高度重视肺纤维化的诊疗和保障，但同时我们也看到诸多挑战，主要体现在三方面：

一是，肺纤维化疾病认知水平低，患者重视程度低，患者晚诊晚治和疾病管理意识差；

二是，肺纤维化诊疗体系不完善，患者前期转诊次数多、确诊时间长、误诊率高；

三是，肺纤维化治疗药物选择有限，患者未满足临床需求多，且生存状况差。

当前形势已不容乐观，亟需医政产学研患多方全链条协同努力，共同提升肺纤维化患者获得感、疾病诊疗水平和产业创新能力。鉴于此，我们提出如下主要建议：

（一）加强科普和患者教育，提升社会公众对于肺纤维化认知水平，推动早诊早治。强化公众健康教育，应以临床专家和社区医疗机构为核心力量，通过多种渠道（如线上平台、社区讲座等）开展面向大众特别是高风险群体的健康宣教活动，鼓励疑似症状者尽早寻求专业医疗帮助。深化患者及家属教育，临床专家联合患者支持组织共同实施，教育内容应涵盖疾病基本知识、长期治疗计划的重要性、自我护理技巧以及紧急情况下的应对措施等，建立持续性随访机制。

（二）优化特发性肺纤维化诊疗网络建设，加强进展性肺纤维化基础诊疗能力，提升患者诊疗质量和获得感。围绕间质性肺病诊疗中心建设，完善特发性肺纤维化诊疗网络，推动全国间质性肺病诊疗中心的建设和认证，提升地方核心医院的特发性肺纤维化诊疗能力，同时发布诊疗地图，优化患者就医路径；加强低线城市和基层医院的培训，提高基层医生的疾病认知和早期识别能力，同时构建双向转诊体系，确保患者得到及时有效的本地化管理和治疗。加强基础工作，推动进展性肺纤维化诊疗能力提升，组织专家编写进展性肺纤维化诊断和治疗的临床指南，规范诊疗流程，提高诊治水平；增强风湿科医生对进展性肺纤维化患者的筛查和早期诊断能力，重点关注高危患者；通过多学科团队模式，为进展性肺纤维化患者制定个性化的治疗计划，确保抗纤维化治疗的及时启动和原发病的长期管理。

（三）加速肺纤维化创新疗法上市准入，完善医疗保障政策，提升药品可及和可负担。推动肺纤维化创新药物尽快获批上市，建议将海外获批肺纤维化药物纳入临床急需药品名单，将肺纤维化药物纳入优先审评审批适用范围，缩短审批时限。优化国家医保药品谈判调整机制，目录调整中优先考虑肺纤维化创新药物的纳入，优化参照药品选择机制（不选择集采产品作为参照药品），差异化评估创新药品价值，最大程度体现肺纤维化药物的创新价值和临床价值。完善肺纤维化现有医保待遇政策，延续现有的双通道、单行支付等特药保障政策，提升门诊慢特病医保报销水平，完善住院患者医保支付政策。

（四）推动患者组织发展，加强患者及患者组织在肺纤维化全链条决策中的作用。持续推动肺纤维化患者组织发展，从政策、资金和能力层面，支持患者组织持续发展壮大，提升患者组织教育、信息分享、社区支持和资源协助等方面能力，为肺纤维化患者提供更优质服务。加强患者及患者组织在医疗决策中的话语权，在肺纤维化审评审批、医保准入、医院使用等决策环节，积极引入、逐步加强患者及患者组织的参与，了解患者需求并全面纳入到医疗决策的流程中，真正做到“以患者为中心”。

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