武田：以患者为中心，以价值医疗为抓手 ——推动罕见病患者组织数据登记和专题调研能力建设，辅助政府决策
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摘要
在临床专家和政府部门的关怀与推动下，罕见病诊疗和用药保障工作在我国得到了快速的发展。由于罕见病的特点，进一步推动罕见病医疗服务事业亟需一手的真实数据和证据收集。当前，我国的罕见病患者组织在社会的关爱和各方力量扶持下获得了长足的发展。近年来，我国罕见病患者组织已开始积极参与开展病友群体的数据登记和专题调研工作。
有序、系统地开展患者登记和调研工作，能够直接服务于罕见病患者群体的用药可及性；助力以患者为中心、以价值医疗为抓手的医疗改革；并推动患者参与相关工作和健康结果真实世界数据体系建设、辅助政府的医药医保决策。整体而言，我国患者组织的相关工作近年来取得了显著的进步。罕见病患者组织已普遍开展患者登记工作，开展形式日益多元，不少患者组织也已开展专题调研工作，实际产出的数量和质量都得到了提升，在行业内形成了一定的规范和引导，在推动罕见病诊疗和用药保障工作的发展上发挥了重要的作用。但在看到可喜进步的同时，我们也观察到患者组织相关工作在数据收集维度全面性、数据质量、调研项目延续性等方面的问题。这些问题影响了患者组织数据和证据的应用，使其不能发挥最大价值助力相关医疗服务和保障体系优化。
从国际上发展的实践经验来看，为了帮助患者组织的数据和证据在患者全病程管理体系中发挥最大的价值，本报告建议有关部门在政策制定过程中加强患者参与，并提供强有力的支撑体系，鼓励和指导患者组织规范、有序地开展相关工作，具体建议包括：
1. 鼓励并指导患者组织开展数据登记与调研工作。认可患者组织的数据证据价值，鼓励患者组织开展数据登记和调研工作，提升患者组织对登记调研的认识和重视程度。同时，有关部门也需要公开或推动专业机构提供规范和方法指导，例如明确相关部门的数据需求，制定数据收集、分析和透明度的标准，推动工作的系统化和专业化。
2. 在医疗、医保等相关政策制定中引入患者声音、加强患者参与。卫健、医保等相关的政策制定部门需要开放沟通渠道，以便患者组织定向沟通，提供数据证据，支持中央和地方政府的政策制定和优化。
3. 引导专业机构和慈善力量参与，形成相关公益生态圈。相关指导部门应鼓励学术机构、智库机构、咨询调研等各类专业机构，更系统的参与协助罕见病患者组织收集病友数据、完成调研报告等工作；并引导社会慈善组织，尤其是大型基金会，关注罕见病领域，助力行业生态圈的系统搭建。
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