细胞和基因疗法通常是一次性治疗，它们不再仅仅是简单的控制症状，而是能够阻止疾病发展或逆转疾病的进展，从而可能缓解疾病的潜在病因，甚至治愈疾病。相比较于很多仍然需要连续数周、数月甚至终身服用的传统常规药物，细胞和基因疗法可以为卫生系统节约大量的成本，并让患者重返岗位，为社会持续创造经济价值。

细胞和基因疗法的巨大治疗潜力推动了政策的发展，为了应对先进疗法所带来的挑战和特殊需求，专门的监管框架已经开始建立。在中国，针对细胞和基因疗法也已经开展了多项临床研究，出台了多项鼓励政策，并且越来越多的经济试验区允许多方开展合作，共享在这类疗法上的理念和技术。

为了推动细胞和基因疗法的进一步发展，让中国成为新型治疗领域的强国，建议政府部门在先进疗法领域继续以开放的姿态开展和多方的交流合作。

2019年向中国发展高层论坛递交的建议书中包含了细胞和基因疗法相关的政策建议，本文在2019年建议的基础上将就以下三方面的政策环境进行深入探讨： (1) 加大研发力度， (2) 优化医疗基础设施以及 (3) 提高患者可及性。

加大研发力度：政府部门密集出台政策推动在罕见病特别是先进疗法领域的研发工作，医药行业对此表示欢迎和支持，并建议有关部门特别关注行业监管与产业发展政策之间的衔接问题，将针对外商投资的相关法规和当下的技术进步相结合。此外，全面实施药品试验数据保护管理办法，尤其在细胞和基因疗法领域，也将对持续开展新药研发工作起到关键的促进作用。

优化医疗基础设施：为患者提供优质、安全的先进疗法需要有适当的医疗基础设施，能持续进行支持性护理和患者监测。打造世界一流的医疗数据基础架构将有助于中国成为地区性治疗中心，不仅可以服务中国患者，而且还能面向其他国家患者。为此，诺华和中国医药生物技术协会开展合作，共同起草了符合国际标准的医疗机构开展细胞和基因治疗的认证指导性文件。

提高患者可及性：细胞和基因疗法取得的显著进展为患者带来了变革性的疗效，但也给现有的医疗筹资和保障体系带来了一定的挑战。因此，需要增加资金来源和提高现有资源使用效率等来对当前筹资与保障机制进行完善和补充。建议政府考虑设立专项疾病基金，鼓励发展补充性商业保险，升级基本医疗保险，并通过采用适当的定价和支付模式，如基于疗效的支付模式和按时间进度的支付模式，降低疾病负担，实现患者可及性的提高。

包括诺华在内的跨国企业愿意分享在全球其他地区积累的相关经验，并与中国政府密切合作，将细胞和基因疗法在中国成功落地，让患者、行业和社会各界均从中受益。

附件下载：细胞和基因治疗在中国成功落地的若干思考